「她的一部分將永遠延續下去。」
尽管目前全球仅有5000名婴幼儿使用该药，但罕见病药物的高定价模式，叠加长期持续给药的治疗需求，让Vosoritide的商业表现持续走高。2025年，该药销售额达9.27亿美元，同比增长26%，是BioMarin的核心商业化增长引擎。
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Lili BusbyBBC News NI